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问：腺相关病毒介导的微小基因如何替代治疗？
将外源性功能基因转染至靶组织以替代突变基因是目前颇具前景的治疗方法，理论上适用于各种突变类型的Duchenne型肌营养不良症。2022-01-05
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问：外显子跳跃药物的临床试验是怎样呢？
2007和2010年进行的细胞和动物实验结果显示，肽缀合的吗啉代寡聚物（PPMO）较PMO具有更强的稳定性和细胞内转导效率。2022-01-05
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问：为什么说灭菌/除病毒是生物制药必须的工艺？
由于生物药需要通过注射途径给药，灭菌 除病毒也是生物制药必须的工艺，主要包括物理去除法和化学灭活法。2021-12-29
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问：生物药在纯化及除菌过程中的降解及控制是怎样的呢？
纯化过程通常是用来去除杂质、提高药物纯度，但有些纯化过程的条件相对比较剧烈，蛋白质可能会发生降解。2021-12-29
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问：细胞治疗CMO/CDMO的评估建议是什么？
目前各国细胞治疗监管机构没有针对细胞治疗CMO的具体评估指南。2021-12-29
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问：为什么全球纷纷布局CMO/CDMO行业？
诺华公司的Kymriah 和Kite Pharma公司的Yescarta 的批准上市促使生物技术公司和CMO CDMO公司共同参与细胞治疗产品开发和生产。2021-12-29
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问：基因治疗目前的问题与展望是怎样的呢？
在动物喉返神经损伤模型中，基因治疗在预防喉肌萎缩和运动神经元丢失、保留神经终板、再生神经纤维、促进神经功能恢复等方面具有重要作用。2021-12-29
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问：喉返神经基因怎样治疗？
喉返神经基因治疗的最终目的是恢复患者的喉部功能，使声带运动恢复正常，并与呼吸、吞咽和发声同步。2021-12-29
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问：神经纤维再生与神经功能恢复是怎样一回事呢？
返神经损伤后的另一个主要并发症是神经纤维变性和再生不良，目前关于喉返神经基因治疗后神经功能和组织学恢复的报道较少。2021-12-29
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问：中枢神经系统运动神经元丢失怎样预防？
喉麻痹治疗中的一个主要问题是疑核运动神经元的丢失，疑核运动神经是控制喉返神经运动的中枢，运动神经元丧失将造成不可逆性损伤。2021-12-29
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大会时间：2024/11/14
