以囊性纤维化为例，利用患者来源的肠道或气道类器官构建的CF模型，可通过类器官膨胀试验快速筛选有效的CFTR调节剂，且试验中的药物反应与患者临床结果密切相关，适用于药物高通量筛选。除上述重点领域外，类器官的疾病建模优势还延伸至其他多种疾病的药物筛选中：在代谢疾病领域，肝细胞类器官及iPSCs衍生的多细胞类型肝脏类器官具备代谢功能障碍相关脂肪性肝炎的关键病理特征。
 

该模型不仅可用于探索MASH发病机制，还可直接用于二甲双胍等药物的药效学筛选和关键靶点验证；在慢性炎症疾病领域，患者来源的炎症性肠病类器官或经促炎细胞因子处理的类器官能够还原疾病炎症状态，为抗炎药物的筛选提供可靠模型；而基于气液界面培养的患者来源的十二指肠类器官，可成功重现乳糜泻的麸质依赖性病理学特征，有效解决了CeD药物筛选缺乏精准模型的难题；在感染性疾病领域，人类肠道类器官可支持隐孢子虫、人类诺如病毒、轮状病毒等病原体的感染与复制，气道类器官可还原流感病毒等呼吸道病毒的感染过程。基于类器官构建的疾病模型极大限度的还原疾病状态下器官的病理学特征，为观察药物对疾病相关表型的影响，实现疾病建模与药物筛选的协同推进奠定了基础。
 

出自《类器官在药物评价中的应用》作者杨柳，陈泽宇，姜德建。