最近的研究证明，诱导性多能干细胞可以分化为肝细胞，并应用于非酒精性和酒精性肝病、病毒性肝炎和肝硬化等肝脏疾病。诱导性多能干细胞是具有与胚胎干细胞相似的功能，肝脏疾病特异性诱导性多能干细胞定向肝细胞分化的效率和功能与胚胎干细胞相当，却没有胚胎干细胞的免疫排斥反应和相关伦理问题，这对于药物研发、细胞替代治疗创建了新的有价值的多能干细胞来源。
 

诱导性多能干细胞的自我更新和分化能力可以产生无限量的肝细胞用于移植和研究。最近的研究表明，诱导性多能干细胞衍生的肝细胞可用于遗传性肝病的体外研究，威尔逊氏病的特异性诱导性多能干细胞可分化为肝细胞，而且显示出突变基因 ATP7B 的异常细胞质定位和铜转运缺陷，使用表达校正的ATP7B 基因的慢病毒载体进行基因校正可以在体外逆转肝细胞内的功能缺陷。此研究证明了疾病特异性诱导性多能干细胞通过基因疗法来治疗肝脏疾病的能力，为治疗肝病尤其是终末期肝病提供了更安全、更有效的种子细胞来源。
 

出自《干细胞对肝脏疾病的临床治疗前景与研究现状》作者黄贵才，罗业浩，江慧容。