问：ＦＬＴ３信号通路相关靶向药物是什么？2024-03-25 10:06:35
答：Ｍｉｄｏｓｔａｕｒｉｎ：Ｍｉｄｏｓｔａｕｒｉｎ是首个获批的ＦＬＴ３抑制剂，早在２０１７ 年已被批准用于一线成人 ＦＬＴ３突变型ＡＭＬ患者治疗。 一项Ⅱ期临床试验证实，ＦＬＴ３ 突变型ＡＭＬ患者一线接受 Ｍｉｄｏｓｔａｕｒｉｎ 联合标准化疗能够有效延长无病生存时间和总生存时间。 另有研究显示，ＦＬＴ３ 突变的ＡＭＬ患者达完全缓解后推荐进行自体造血干细胞移植；而在接受Ｍｉｄｏｓｔａｕｒｉｎ 治疗患者中达到首次缓解并接受自体干细胞移植比例更高。目前 Ｍｉｄｏｓｔａｕｒｉｎ 治疗过程中观察到的不良反应以血液学异常及感染为主，且相较于标准化疗组未观察到明显差异，进一步Ｍｉｄｏｓｔａｕｒｉｎ治疗成人ＡＭＬ安全性及耐受性。Ｇｉｌｔｅｒｉｔｉｎｉｂ：Ｇｉｌｔｅｒｉｔｉｎｉｂ属于第二代ＦＬＴ３抑制剂，对于ＦＬＴ３抑制作用相较于 Ｍｉｄｏｓｔａｕｒｉｎ选择性更高且效果更佳。一项Ⅰｂ／Ⅱ期研究证实，复发难治ＡＭＬ给予Ｇｉｌｔｅｒｉｔｉｎｉｂ 治疗客观缓解率为４０％，其中随剂量增加疗效改善，其中８０ｍｇ／ｄ以上患者客观缓解率可达５２％。另一项注册临床研究结果证实，对于复发难治ＡＭＬ患者给予 Ｇｉｌｔｅｒｉｔｉｎｉｂ治疗相较于现有标准挽救治疗，能够提高客观缓解率，并延长无进展生存时间及总生存时间；此外接受Ｇｉｌ⁃ｔｅｒｉｔｉｎｉｂ 治疗患者完全缓解＋完全缓解伴骨髓未完全恢复率亦较接受挽救化疗患者更高，而发生≥３级不良反应风险更低。
出自《急性髓系白血病靶向治疗研究进展》作者张莉,覃春捷.
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