注射肌肉4周后进行活检。经H＆E染色后，micro-Dystrophin蛋白处理后肌营养不良症状比较严重。与之形成鲜明对比的是，micro-Utrophin处理的肌肉中肌营养不良症状明显减弱。免疫组化染色显示micro-Utrophin蛋白表达旺盛，而micro-Dystrophin表达不旺盛。Dystrophin蛋白处理的肌肉中检测到大量的CD3+和CD8+T细胞，而Utrophin处理的肌肉中未检测到。以上研究表明，与 Dystrophin高度同源的Utrophin蛋白能够替代 Dystrophin 蛋白行使一定功能，缓解肌营养不良的症状。但DMD 患者因为缺失DMD基因，大多不同程度缺失或无完整Dystrophin蛋白，因此会对外源Dystrophin蛋白发生免疫反应。在这种情况下，Utrophin蛋白作为Dystrophin蛋白基因转移的替代物可能具有显著的治疗优势。
 

出自《载体介导杜氏肌营养不良症的基因治疗研究现状》作者张鹏程，宋亚锋。