后续相关实验表明，增加循环IDUA水平可以有效增强造血干细胞移植的治疗作用。国外研究者发现移植病毒转导的小鼠造血干细胞和祖细胞在小鼠模型体内表达出超正常酶水平，使黏多糖贮积症模型小鼠运动功能得到改善，外周炎性细胞因子减少，并得出造血干细胞基因疗法单独使用或与抗炎药联合使用可能显著改善患者神经功能的结论。Ⅶ型黏多糖贮积症是特发性水肿胎儿中最常见的遗传缺陷，其中大多数胎儿无法存活到出生。国外一项试验表明，在胎儿期开始造血干细胞移植可能改善LSDs患者的临床结局。
 

与对照组相比，接受同源CX3C趋化因子受体1-绿色荧光蛋白小鼠来源造血干细胞移植的实验组小鼠存活率显著增加，这可能与移植细胞可以交叉校正其他可以摄取酶的细胞有关；进一步研究发现，供体细胞植入的程度与宿主细胞炎症标志物呈负相关，这表明造血干细胞移植可有效改善黏多糖贮积症导致的神经炎症。国内同样有相关研究，5例黏多糖贮积症Ⅲ型患儿进行造血干细胞移植治疗，移植后1个月外周血白细胞酶活性均处于正常水平，移植后随访2年内智力发育稳定，较移植前未见减退，关节僵硬、骨骼畸形症状得到明显改善，因此得出造血干细胞移植治疗可以改善黏多糖贮积症Ⅲ型患儿临床症状的结论。
 

出自《干细胞调控溶酶体功能治疗溶酶体贮积症》作者李怡文，刘飞祥，张运克。