10例儿童异染性脑白质营养不良患者接受造血干细胞移植并在移植成功后第1年内评估安全性、移植物抗宿主病的发生率、血芳基硫酸酯酶A水平、嵌合体、细胞再生和植入、MRI改变以及大体运动功能，结果表明儿童异染性脑白质营养不良患者应用间充质干细胞治疗是安全的且耐受性良好，患者的芳基硫酸酯酶A、白细胞及血小板水平显著升高，造血功能得到改善。另有研究者使用慢病毒载体转导的自体造血干细胞和祖细胞疗法，结果发现在26例早发性异染性脑白质营养不良患儿中，大多数接受治疗的患儿运动功能明显改善，认知能力显著提高，中枢和外周脱髓鞘及脑萎缩进展大幅延缓；在症状出现前接受治疗的患者中，治疗益处尤为明显。
 

同样有实验证实，用慢病毒载体转导的自体造血干细胞可以规避传统移植的风险，近期的临床研究证明了其安全有效性，明显延缓病情进展。LSDs是由于溶酶体内水解酶、转运蛋白或相关酶的缺乏，导致代谢物无法有效消化而在细胞内贮积，常表现为神经系统及肝脏、脾脏等器官受累，临床常出现智力低下，运动功能减退、肌张力异常、共济失调等运动功能障碍，病变累及骨骼可出现骨骼发育不全、骨骼畸形、关节僵硬等，代谢物在肝脏和脾脏中的贮积，患者还可出现肝脾肿大等症状。
 

出自《干细胞调控溶酶体功能治疗溶酶体贮积症》作者李怡文，刘飞祥，张运克。