具备多谱系分化潜能的PSC在再生医学中表现出极大的应用前景。多能干细胞通过修复、替换甚至原位再生产生新的细胞、组织甚至器官，将结构功能失调的组织器官逆转为结构功能完整的健康状态。目前，基于多能干细胞的再生医学研究主要包含PSC分化来源的细胞以及 PSC 分化来源的组织器官。2010年，Geron公司使用hPSC来源的少突胶质细胞祖细胞治疗脊髓损伤，这是使用hPSC治疗脊髓损伤的首批临床试验之一。

 

随后，StevenSchwartz使用hPSC来源的视网膜色素上皮细胞治疗Stargardt黄斑营养不良，该试验随后扩展为两个开放的I/II期研究，进一步证明了移植的功能性RPE可以改善患者视力并且没有严重的不良反应。此外，第一个使用iPSC来源的RPE细胞治疗年龄相关性黄斑变性的临床试验于2014年开展。但是由于存在发生肿瘤的风险，该试验于2015年停止。随后两项使用hPSC来源心肌细胞的临床试验证明了该方法的安全性。2017年，中国科学家领导了首个基于hESC来源多巴胺能神经元治疗帕金森的I/IIa期临床研究。
 

出自《合成生物学在干细胞工程化改造中的研究进展》作者:蔡冰玉，谭象天，李伟。