基于HSC的基因治疗相较于直接输注病毒载体及其他体细胞基因治疗具有以下优势:①凝血因子替代治疗与一般基因治疗的凝血因子均表达于血浆中，因此对于临床上存在中和抗体的患者，这 2项治疗均不能取得良好的效果; 而基于 HSC的基因治疗，在巨核细胞和血小板特异性启动子（包括GPαIIb启动子、GPαIb启动子、血小板因子4启动子） 的控制下，凝血因子Ⅷ特异性表达并储存于血小板α颗粒中，减少了其在血液循环中的暴露时间，避免受到中和抗体的抑制作用，对于存在中和抗体的患者同样有效。②血小板可在表达凝血因子Ⅷ的同时表达血管性血友病因子，二者结合形成VWF和凝血因子Ⅷ复合物，并与血管内皮胶原进一步结合，提高血栓稳定性。③HSC持续表达凝血因子Ⅷ的能力更强。王大威通过小鼠实验发现，往小鼠体内注射的HSC可参与造血系统的发育，持续表达凝血因子Ⅷ，甚至在二次移植后仍能保持这一能力。
 

出自《干细胞疗法在血友病性关节炎治疗中的应用进展》作者沈绍宁,吴东晓,吕帅洁。