问：基于MSC的细胞治疗存在的问题是什么？2022-03-22 10:11:30
答：理想的基于MSC的细胞治疗应为移植后的MSC能长期稳定地表达凝血因子，然而多项已经通过移植MSC治疗成功提高了凝血因子水平的动物实验均未能实现凝血因子的长期持续表达，其原因可能为细胞生存能力丧失或出现了抑制抗体。由于很难实现凝血因子长期持续表达这一理想目标，HA患者可能需要定期地进行MSC移植治疗，这无疑是对关节的重复损伤，并且还增加了感染的风险。此外，Kashiwakura等的研究结果表明，能表达凝血因子Ⅷ的MSC移植治疗会导致凝血因子Ⅷ抗体滴度升高，这意味着此项治疗可能会增加PWH凝血因子Ⅷ抗体滴度。今后仍需进行更多的动物实验及临床研究来进一步验证基于MSC的细胞治疗的安全性。基于干细胞的基因治疗与细胞治疗为HA的治疗提供了新的思路。腺相关病毒载体介导的基因治疗已经在临床上取得一定的成果，但存在受抑制物影响、ALT升高及凝血因子难以持续表达等问题。基于HSC的靶向血小板基因治疗有望突破这些局限，但仍难以逆转HA的进展。基于MSC的细胞治疗或将成为HA的主流治疗方法，因其可以有效止血并通过抑制炎症反应、促进骨与软骨修复等机制延缓甚至逆转HA的进展。目前，基于MSC的细胞治疗仍未应用于HA的临床治疗，因此其注射方式、剂量、优化疗效途径及安全性问题是今后亟需解决的问题。
出自《干细胞疗法在血友病性关节炎治疗中的应用进展》作者沈绍宁,吴东晓,吕帅洁。
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