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机体对腺相关病毒衣壳蛋白的T细胞免疫反应
由于腺相关病毒介导的微小基因替代治疗的动物实验（犬模型）取得了较好的效果，经美国食品与药品管理局批准。2022-01-10
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腺相关病毒载体广泛应用
相关病毒载体可以全身系统给药且广泛转染至骨骼肌和心肌，不同血清型对组织的转染能力各异，其中AAV9可更好地转染至心肌细胞。2022-01-10
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外显子跳跃药物的临床试验
2007和2010年进行的细胞和动物实验结果显示，肽缀合的吗啉代寡聚物（PPMO）较PMO具有更强的稳定性和细胞内转导效率[有望进一步提高治疗效果。2022-01-10
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Eteplirsen的Ⅲ期临床试验
在已公布的Drisapersen相关临床试验中，对300余例Duchenne型肌营养不良症患儿的疗效进行观察，经皮下注射给药，剂量6mg／（kg·周）心2022-01-10
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外显子跳跃治疗的应用
DMD基因突变可以导致Duchenne型肌营养不良症或Becker型肌营养不良症（BMD），后者临床症状轻微，预后相对较好。2022-01-10
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PTCl24的Ⅲ期临床基因治疗试验
PTCl24是目前研究较多的无义突变通读治疗药物，为一种口服药物，最初经高通量药物筛选鉴定并由美国PTC Therapeutics公司研发获得可通过与核糖体亚基的结合。2022-01-10
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无义突变通读治疗正式进入临床试验
1979年，Spithill等73发现氨基糖苷类抗生素可以抑制酵母细胞无义突变导致的表型，通过诱导对提前出现的终止密码子的通读，从而抑制无义突变引起的翻译异常终止。2022-01-07
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无义突变通读的治疗
Duchenne型肌营养不良症（DMD）是X连锁隐性遗传性致死性肌肉病，发病率15．90～21．90／10万新生活产男婴，致病基因是定位于染色体Xp21的DMD基因。2022-01-07
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病毒性载体的划分与应用
通常将载体划分成病毒性与非病毒性两类。病毒性载体 逆转录病毒是目前常用的病毒载体。2022-01-07
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未来基因治疗领域的主要挑战事项
骨形成蛋白ＢＭＰ来源于ＴＧＦ超家族，是一组具有类似结构的高度保守的功能蛋白 ，能够诱导骨和软骨的形成，是目前的研究热点。2022-01-07
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大会时间：2024/11/14
