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阳离子脂质体介导的基因转移机制
基因治疗是指将外源正常基因序列导入靶细胞，取代患者体内的缺陷DNA序列，纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，从而达到治疗目的。2022-01-04
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脂质体及阳离子脂质体结构特点
基因治疗是指将外源正常基因序列导入靶细胞，取代患者体内的缺陷DNA序列，纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，从而达到治疗目的。2022-01-04
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测量肌营养不良蛋白的直接方法是对肌肉进行活检分析
人体对病毒载体的免疫是一个重要问题。在没有某种形式的短暂免疫抑制的情况下，高剂量的AAV载体可诱导产生抗体，从而阻碍了使用第二剂病毒载体的能力。2022-01-04
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大型动物实验和临床治疗研究
由于对小鼠的研究已较为成功并显示出重要的前景，载体介导DMD基因治疗研究转向了对更大的犬类DMD模型。2022-01-04
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表达载体的构建
临床基因治疗方案最早是针对造血系统疾病。在体外经过基因转导纠正的细胞回输到患者体内以获得治疗。2022-01-04
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Utrophin蛋白具有显著的治疗优势
ong等构建micro-Utrophin基因AAV载体，然后在新生mdx小鼠、金毛犬肌营养不良症（GＲMD）幼犬和成年德国短毛犬肌营养不良症（GSHPMD） 犬中进行研究。2022-01-04
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Micro-Utrophin可改善肌营养不良症状
对Dystrophin蛋白进行研究分析的同时，发现位于正常成年肌肉的神经肌肉接头处有一种与 Dystrophin蛋白结构位置比较相似的蛋白。2021-12-31
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短序列肌营养不良蛋白的优化设计
DMD另一种更温和、进展更缓慢的变体被称为贝克尔肌营养不良症。2021-12-31
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基因治疗从根本上改善肌肉功能
杜氏肌营养不良症是由肌营养不良蛋白缺失或减少引起的全身肌肉渐进性损伤和运动功能减退的致死性基因遗传病。2021-12-31
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超声靶向微泡破坏技术在肿瘤治疗成为新型的基因传递方法
超声靶向微泡破坏技术在肿瘤治疗中已成为一种新型的基因／药物传递方法，且取得了许多积极的治疗效果。2021-12-31
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大会时间：2024/11/14
