LeGuiner等在共12只金毛猎犬肌营养不良症（GＲMD）犬上进行研究。使用rAAV-2型和rAAV-8型载体携带Micro-Dystrophin表达基因转染GＲMD局部和全身肌肉的治疗效果是有效的。局部转染肢体肌肉组织诱导高水平的Dystrophin蛋白表达，并显著改善肌肉收缩能力。全身静脉给药后未发现明显不良免疫后果，并有效减轻肌营养不良症状。以上研究表明，选择合适病毒载体（特别是可选择的病毒衣壳血清型）加上免疫系统中不活跃的短序列肌营养不良蛋白在血管传递系统下进入DMD患者体内有望实现治愈。

Mendell等开展了载体介导短序列肌营养不良蛋白的临床合作研究，共涉及6例DMD患者。但没有患者表现出显著水平的Micro-Dystrophin 蛋白表达。6例患者中，2例对肌营养不良蛋白表现出较低水平的T细胞免疫应答，另1例对AAV载体表现出明显的T细胞应答。
 

出自《载体介导杜氏肌营养不良症的基因治疗研究现状》作者张鹏程，宋亚锋。