HSCT最常见的适应证是血液系统疾病，包括血液系统恶性肿瘤，如白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤等，以及血液系统非恶性疾病，如再生障碍性贫血、地中海贫血、范可尼贫血等。此外，一些先天性免疫缺陷病、遗传性骨髓衰竭以及先天代谢遗传病也可以通过HSCT进行根治。随着HSCT的适应证不断扩大，HSCT量逐年增多，全球每年HSCT量超过5万例。据中国骨髓移植登记处报告，2008—2019年，国内HSCT58914例，且持续增长，2019年HSCT量达到12323例，其中18岁以下患者比例高达31％。在18岁以下儿童中，进行HSCT最常见的疾病依次为急性淋巴细胞白血病（23％），急性髓系白血病（22％），再生障碍性贫血（18％），地中海贫血（15％），非霍奇金淋巴瘤（5％）。与此同时，HSCT 患者5年存活率也不断提升，某些疾病可高达90％。
 

HSCT患儿大幅增加，且由于技术的发展与成熟，HSCT后远期存活率提升，使得患儿HSCT后的远期生存质量成为需要关注的重点，而女童存活后的生育力也因此倍受重视。由于HSCT预处理在杀灭患者病变细胞、摧毁患者免疫系统的同时，也对患儿的卵巢产生了不可逆转的损伤，造成成年后生育力明显降低或丧失。国内HSCT后生育情况未见研究报告。2016年欧洲血液和骨髓移植学会报告了406例患者或其配偶怀孕的病例，同期登记的首次HSCT时＜18岁患者62988例，尽管在随访终止和死亡时75％患者不到17岁不应该列入评估，而且育龄已婚并有生育愿望的患者比例不详，仍可以看出移植后患者或其配偶怀孕的比例很低。有报道显示，HSCT后妊娠率不足5％。
 

出自《造血干细胞移植女童患者生育力保护中国专家共识》作者阮祥燕。