LV载体技术已经取得了相当大的进展2021-12-14 08:40:50
LV是一种包膜反转录病毒，含有阳性的单链RNA基因组，能够感染分裂细胞和非分裂细胞。LV载体可将其基因组整合到靶细胞的染色质中，从而在分裂细胞中长期地表达。近年来LV载体技术已经取得了相当大的进展，其目标是创造一种能够高效、安全且持久地在宿主细胞中表达目的基因的载体。LV载体的一些特性使其成为基因治疗中极具吸引力的载体，这些特性包括巨大的目的基因包装能力、高效的基因转移能力、持久的表达能力、转染有丝分裂静止细胞的能力，以及缺乏可引起不良免疫反应的病毒编码蛋白。Tannemaat等将NGF基因与LV载体结合，构建成LV-NGF表达载体，将实验组大鼠的左侧坐骨神经切开并立即缝合，再向实验组大鼠体内注射LV-NGF，对照组大鼠不接受LV-NGF处理，结果显示实验组NGF持续表达，并促进了感觉神经元的再生，表明LV-NGF可用于大鼠坐骨神经横断和直接缝合修复后局部升高NGF水平，升高的NGF对感觉神经元和运动神经元的再生具有重要的影响。AD的治疗方法目前仍以药物治疗为主，基因治疗用于临床还需要进一步研究。NGF基因治疗与药物治疗相比，具有如下优势：首先，NGF是不能通过血脑屏障的大分子物质，不能通过口服药物治疗而进行补充，但基因治疗通过导入目的基因NGF。可以使NGF在脑内持续表达，故可从根本上治疗AD；其次，基因治疗可以避免长期用药带来的不良反应；最后，基因治疗还可以避免脑室直接注射治疗引起的不良反应。但基因治疗也存在以下问题：第一，基因治疗技术仍然需要不断完善；第二，基因治疗的载体各有优缺点，目前还没有找到非常满意的载体；第三，AD的发病机制仍不是很清楚，基因学说仍然需要更深入的研究。随着AD发病机制的深入研究及基因学说的进一步完善，AD的基因治疗
将拥有更广阔的前景。
出自《阿尔茨海默病与神经生长因子的基因治疗》作者黄中华,李建,周军。
上一篇： AAV载体的一般概述
下一篇： RP基因治疗的一般概述
