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阳离子脂质体介导的基因转移机制
作为一种基因载体，简单描述阳离子脂质体介导的基因转移过程为：携带正电荷的阳离子脂质体与携带负电荷的目的基因（DNA或RNA）序列通过静电作用相互吸引结合。2021-12-23
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脂质体及阳离子脂质体结构特点
基因治疗是指将外源正常基因序列导入靶细胞，取代患者体内的缺陷DNA序列，纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，从而达到治疗目的。2021-12-23
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基因治疗疗效的评估
基因治疗的目标主要是降低脑内mHTT的表达，延缓神经元死亡的进程，从而中止及逆转疾病进展。2021-12-23
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前驱期与治疗时机的选择
HD的临床诊断主要依靠阳性家族史或基因诊断结果，以及典型的舞蹈样动作或锥体外系运动障碍。2021-12-23
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DNA水平的基因编辑纠正治疗
由于HTT 在机体生长发育中十分重要，因此在什么时候对HTT进行编辑是目前最关心的问题。2021-12-23
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调控mRNA剪接的小分子化合物
分子化合物是另一类实现靶向HTTRNA治疗的潜在新型药物。2021-12-23
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等位基因特异性治疗
HD患者多为杂合突变，即携带有一个具有正常功能的HTT基因（wtHTT）以及一个突变的HTT 基因（mHTT）。2021-12-22
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RNA干扰通过向细胞中引入特定序列的RNA
优化ASO药物递送方式是解决目前ASO脑区间疗效不均一的可能方向。2021-12-22
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ASO是否能够改善临床症状仍值得关注
ASO是人工合成的单链DNA或RNA，能够与 mRNA结合，诱导其被核糖核酸酶H（RNase H）降解。2021-12-22
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亨廷顿病基因治疗的进展与挑战
亨廷顿病又称慢性进行性舞蹈病、大舞蹈病，患者一般在中年发病，出现运动、认知和精神方面的症状。患者病情呈进行性恶化，通常在发病15~20年后死亡2021-12-22
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大会时间：2024/11/14
